Kematian anak tersebut dilaporkan terjadi pada 7 Juni 2025 dan menjadi perhatian regulator, terutama karena pasien tersebut menerima terapi Elevidys di luar jalur uji klinis. Informasi ini berdampak pada harga saham Sarepta yang mengalami penurunan lebih dari tiga persen dalam perdagangan setelah jam pasar.
Tentang Terapi Gen Elevidys
Terapi gen Elevidys dikembangkan oleh Sarepta untuk mengobati distrofi otot Duchenne, penyakit genetik yang menyebabkan melemahnya otot secara progresif. Elevidys mendapatkan izin penggunaan terbatas dari FDA pada tahun sebelumnya untuk kelompok pasien tertentu. Namun, laporan efek samping serius yang muncul belakangan ini telah memicu perhatian regulator dan masyarakat medis.
Baca Juga : Maxwell Banding ke Mahkamah Agung soal Kasus Epstein
Anak yang meninggal diketahui dirawat di Brasil dan bukan peserta dari uji klinis resmi. Hal ini disampaikan oleh Roche, mitra global Sarepta untuk distribusi Elevidys di luar wilayah Amerika Serikat. Dalam pernyataannya melalui surat elektronik kepada Reuters, pihak Roche menjelaskan bahwa dokter yang menangani kasus ini telah menilai bahwa kematian tidak terkait langsung dengan pemberian terapi Elevidys.
Roche juga menambahkan bahwa peristiwa tersebut telah dilaporkan kepada otoritas kesehatan sesuai dengan ketentuan hukum yang berlaku di Brasil. Saat ini, perusahaan masih terus mengumpulkan dan menganalisis informasi lebih lanjut guna memastikan pemahaman menyeluruh atas situasi ini. Namun, sampai saat ini belum ada kesimpulan pasti mengenai hubungan antara terapi gen tersebut dan penyebab kematian pasien.
Riwayat Kasus Serupa
Sebelumnya, Sarepta telah berada di bawah pengawasan ketat otoritas kesehatan setelah beberapa laporan kematian yang diduga berkaitan dengan terapi gen buatannya. Dua remaja laki-laki yang tidak dapat berjalan dilaporkan meninggal dunia akibat gagal hati akut usai menerima terapi Elevidys. Selain itu, seorang pria berusia 51 tahun yang menjalani terapi gen eksperimental dengan produk lain dari Sarepta, yaitu SRP-9004, juga mengalami kondisi serupa dan meninggal dunia.
Situasi ini membuat FDA semakin waspada terhadap keamanan terapi gen, terutama yang melibatkan populasi pasien dengan kondisi kritis atau langka. Pada awal pekan ini, Sarepta menyatakan telah memenuhi permintaan FDA untuk menghentikan sementara seluruh pengiriman Elevidys di wilayah Amerika Serikat. Langkah serupa juga dilakukan oleh Roche yang menghentikan pengiriman Elevidys di beberapa negara di luar Amerika Serikat sebagai langkah pencegahan.
Tantangan dan Harapan dalam Terapi Gen
Meski masih dalam tahap penyelidikan, tindakan penangguhan ini menunjukkan kehati-hatian regulator dan produsen obat dalam menangani laporan efek samping serius. Sarepta dan Roche menyatakan komitmennya untuk bekerja sama secara penuh dengan otoritas kesehatan serta memastikan transparansi dalam setiap proses investigasi yang dilakukan.
Kasus ini turut memperkuat pentingnya pengawasan yang ketat terhadap terapi gen. Hal ini terutama karena teknologi ini masih tergolong baru dan memiliki potensi risiko yang belum sepenuhnya dipahami. Meskipun terapi gen menawarkan harapan besar bagi pasien dengan penyakit langka seperti distrofi otot Duchenne. Keselamatan pasien tetap menjadi prioritas utama dalam setiap langkah pengembangan dan distribusinya.
Regulator, perusahaan farmasi, dan masyarakat medis kini menanti hasil penyelidikan resmi FDA atas insiden ini. Keputusan-keputusan berikutnya sangat mungkin akan memengaruhi arah kebijakan dan strategi distribusi terapi gen di masa mendatang.